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    2013年風(fēng)濕病學(xué)大會(huì)上，來(lái)自拉斯維加斯加州大學(xué)洛杉磯分校內(nèi)科教授、哈伯醫(yī)療中心肺動(dòng)脈高壓中心主任RonaldJ.Oudiz醫(yī)生指出，硬皮病患者發(fā)展為肺動(dòng)脈高壓（PAH）的風(fēng)險(xiǎn)特別高，但是治療選擇也在增多，若在早期轉(zhuǎn)診到PAH專家，結(jié)局能夠得到改善。
 

    現(xiàn)在有9種專門針對(duì)PAH的治療方案，還有更多的方案正處于觀察階段。三種信號(hào)通路（包括前列環(huán)素、內(nèi)皮素和一氧化氮通路）構(gòu)成了針對(duì)這種進(jìn)行性致死性疾病的治療選擇基礎(chǔ)，該病的36個(gè)月生存率僅約為60%。治療方法包括環(huán)前列環(huán)素類似物、內(nèi)皮素受體拮抗劑和磷酸二酯酶5型（PDE-5）抑制劑。前列環(huán)素類似物包括靜脈依前列醇，吸入性伊洛前列素和可吸入、靜脈或皮下給藥的曲前列尼爾。研究顯示，這些藥物以一種劑量依賴性的方式改善6分鐘步行測(cè)試的表現(xiàn)。前列環(huán)素類似物的副作用包括面部潮紅、頭痛、皮疹、血小板減少、感染和腸胃道反應(yīng)，例如腹瀉、惡心、體重下降。內(nèi)皮素受體拮抗劑包括波生坦和安貝生坦，二者均為口服藥，這兩種藥物獲準(zhǔn)具有“革命性意義”，結(jié)束了只有靜脈注射用藥的時(shí)代。內(nèi)皮素受體拮抗劑的副作用包括肝功能檢測(cè)異常、頭痛、鼻塞和水腫，盡管這些藥物通常耐受良好，但肝功能檢測(cè)異常和水腫對(duì)患者和醫(yī)生來(lái)說(shuō)都很棘手，因?yàn)檫@些狀況需要密切監(jiān)測(cè)和劑量調(diào)整或中斷。PDE-5抑制劑包括西地那非和他達(dá)拉非，二者也均為口服藥，其副作用類似于內(nèi)皮素受體拮抗劑，另外還有肌痛、腹瀉、消化不良和流鼻血。

    研究表明使用PAH藥物治療不僅可以改善運(yùn)動(dòng)能力，還可能改善長(zhǎng)期生存率。在一項(xiàng)對(duì)多種主要PAH藥物試驗(yàn)所做的Meta分析中，大多數(shù)研究都顯示出潛在的死亡率受益（Eur.Heart.J.2009;30:394-403）。8月份發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的一項(xiàng)研究中提到，新型內(nèi)皮素受體拮抗劑macitentan相對(duì)于安慰劑而言，與在PAH患者中測(cè)得的結(jié)局事件數(shù)呈劑量依賴性減少有關(guān)聯(lián)，包括死亡、移植和心力衰竭（N.Engl.J.Med.2013;369:809-18），這些是一些真正重要的終點(diǎn)。

    研究者表示，這些進(jìn)展凸顯了增強(qiáng)硬皮病PAH發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)意識(shí)和早期狀況識(shí)別的重要性，并且因?yàn)樵\斷和管理的細(xì)節(jié)比較復(fù)雜，這些進(jìn)展也凸顯了早期轉(zhuǎn)診到PAH專家的重要性，“治療始總是越早越好。”

    此次會(huì)議由全球醫(yī)學(xué)教育學(xué)院（GAME）舉辦，GAME及該新聞組織隸屬于前線醫(yī)療通信公司（FrontlineMedicalCommunications）。Oudiz醫(yī)生獲得了由愛(ài)可泰隆、拜耳、吉利德、Lung、輝瑞、聯(lián)合治療公司（UnitedTherapeutics）提供的經(jīng)費(fèi)或研究支持，并擔(dān)任這些公司的顧問(wèn)和（或）講師團(tuán)成員。