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    異體造血干細(xì)胞移植（HSCT）是唯一一種治療嚴(yán)重先天***粒細(xì)胞減少癥（SNC）的方式，但目前缺乏預(yù)后相關(guān)數(shù)據(jù)。研究人員報(bào)道了136名SNC患者的預(yù)后，這些患者來(lái)自歐洲和中東中心，并于1990-2012年接受了HSCT治療。3年的總生存率（OS）為82%,移植相關(guān)死亡率（TRM）為17%.

  

    根據(jù)多變量分析，近年來(lái)，年齡<10歲以及接受來(lái)自與HLA匹配的親緣性或非親緣性供體的移植，明顯與更好的OS有關(guān)。移植失敗率為10%.2-4級(jí)急性移植物抗宿主?。℅VHD）的累積發(fā)病率（90天）為21%.根據(jù)多變量分析，HLA-匹配的親緣性供體以及環(huán)孢霉素A聯(lián)合甲氨蝶呤的預(yù)防止療，可降低急性GVHD的發(fā)生率。

    慢性GVHD的累計(jì)發(fā)生率為20%.中位隨訪4.6年之后，未發(fā)生中度惡性腫瘤。這些數(shù)據(jù)表明了，近年來(lái)，對(duì)于年齡<10歲的SCN患者，接受來(lái)自HLA匹配供體的HSCT治療，其預(yù)后結(jié)局很可觀。不過(guò)，考慮到TRM,必須嚴(yán)格選擇HSCT供體。