直接輸送至心臟的新型基因療法可逆轉(zhuǎn)心臟衰竭
心臟衰竭是指心臟過(guò)于虛弱，無(wú)法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發(fā)心臟衰竭。
11月13日，來(lái)自美國(guó)伊坎醫(yī)學(xué)院的研究人員在豬身上測(cè)試了一種把基因直接輸送至心臟的新型基因療法，結(jié)果表明它可有效逆轉(zhuǎn)心臟衰竭的過(guò)程。
科學(xué)家在《科學(xué)-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Science Translational Medicine）上報(bào)告稱，新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內(nèi)缺失的基因 SUMO-1,這種基因幫助調(diào)節(jié)心肌細(xì)胞的鈣穩(wěn)態(tài)平衡，一旦缺失會(huì)影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。
研究人員首先通過(guò)在豬體內(nèi)阻斷心臟主要?jiǎng)用}中的血流來(lái)模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送 SUMO-1 基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，豬的腫大心臟逐漸恢復(fù)到正常大小。研究人員據(jù)此推測(cè)， SUMO-1 基因療法可能會(huì)對(duì)心衰患者有益。
此前，這個(gè)研究團(tuán)隊(duì)還發(fā)現(xiàn)許多心臟衰竭患者體內(nèi)還缺失另一個(gè)叫做SERCA2的基因，不過(guò)這種基因受 SUMO-1 基因調(diào)節(jié)。用豬進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)表明， SUMO-1 基因療法或上述兩種基因結(jié)合的療法，其改善心臟功能的效果比單獨(dú)運(yùn)用SERCA2基因療法要好。
研究人員表示，他們希望能在未來(lái)幾年開(kāi)展 SUMO-1 基因療法的第一期人體臨床試驗(yàn)。此外， SUMO-1 基因也可能是對(duì)付肺動(dòng)脈高壓及血管疾病的有效治療標(biāo)靶。
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